Kombinace tří léků zlepšuje funkci plic …

Klinická studie fáze tři zahrnující UT Southwestern zjistila, že kombinace tří léků zlepšila funkci plic a snížila příznaky u pacientů s cystickou fibrózou (CF), kteří měli jednu kopii nejběžnější genové mutace pro toto onemocnění.

Začátkem tohoto měsíce schválil Úřad pro kontrolu potravin a léčiv léčbu na základě výsledků dnes zveřejněné mezinárodní studie. New England Journal of Medicine. Doplňkový výzkum, který se objevil současně v The Lancet, referoval o jedincích, kteří měli jednu nebo dvě kopie mutace.

Professor of Internal Medicine ve společnosti UT Southwestern Medical Center, Dr. Raksha Jain, NEJM Článek a výzkumník výzkumu Lancet. Dr. Jain tento týden představí obě studie na severoamerické konferenci o cystické fibróze v Nashvillu.

CF je chronické, progresivní a často smrtelné genetické onemocnění, které postihuje dýchací a trávicí systém u dětí a mladých dospělých. Často jsou také postiženy potní žlázy a reprodukční systém. Lidé s CF mají kratší životnost.

Dr. „I když existuje více než tisíc různých mutací, které toto onemocnění způsobují, asi 90 procent lidí s cystickou fibrózou má alespoň jednu kopii alely CFTR Phe508, nejběžnější mutace,“ řekl Jain.

Řekl, že přibližně 80 000 lidí na celém světě je ovlivněno mutacemi v proteinu regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR). Lidé dědí gen kódující protein CFTR od každého rodiče.

Dr. “Kombinace těchto tří léků byla vysoce účinná u lidí s cystickou fibrózou, kteří zdědili mutaci CFE Phe508del, což zlepšilo zdravotní výsledky a příznaky,” řekl Jain. NEJM studujte u těch, kteří mají mutovanou kopii genu.

V klinické studii prováděné na 115 místech ve 13 zemích od června 2018 do dubna 2019 bylo náhodně přiděleno 403 pacientů ve věku 12 let a starších, kteří dostávali kombinovanou léčbu eleksakaftor-tezacaftor-ivakaftor nebo placebo. Pokus byl spolufinancován společností Vertex Pharmaceuticals.

Funkce plic byla měřena ve 4. a 24. týdnu. Ve srovnání s pacienty užívajícími placebo se funkce plic v léčené skupině významně zlepšila po čtyřech týdnech a pokračovala až do 24. týdne. Navíc exacerbace plic nebo zvýšené příznaky byly o 63% nižší. léčená skupina. Účastníci studie také odpověděli na dotazníky týkající se kvality života a respiračních příznaků a ti v léčené skupině uváděli vyšší skóre v těchto oblastech.

Přebytek soli pocením je charakteristickým znakem cystické fibrózy. Léčená skupina měla nižší koncentraci solí než skupina s placebem, což ukazuje, jak tato terapie cílila na základní příčinu onemocnění.

Nežádoucí účinky vedoucí k přerušení léčby se vyskytly u 1 procenta těch, kteří užívali kombinaci. Jain řekl, že i když je léčba obecně bezpečná a dobře snášená, jsou zapotřebí dlouhodobé studie, aby bylo možné lépe pochopit možné vedlejší účinky.

“Komunita CF tvrdě pracuje na nalezení vysoce účinné léčby pro lidi, kteří nemají nárok na tuto léčbu, protože nemají odpovídající genovou mutaci,” řekl Dr. Jain. Centrum pro cystickou fibrózu dospělých.

UTSW obdržela financování od společnosti Vertex. Jiné weby obdržely finanční prostředky od National Institutes of Health.

Zdroj příběhu:

Materiály poskytované UT Southwestern Medical Center. Poznámka: Obsah lze upravovat podle stylu a délky.